一般而言，细胞内基因组被CRISPR/Cas系统编辑后，可通过非同源末端连接（NHEJ）或同源定向修复（HDR）的方式对断裂的DNA双链进行修复。其中，HDR途径能够实现精准编辑，对于治疗由基因突变导致的疾病具有重大意义。我院乔洁博士及其所在的生物功能分子评价与转化团队在总结精准编辑领域的工作的基础上创造性地提出了三种增强HDR编辑效率的策略：（1）针对Cas蛋白进行理性设计与定向进化，以增强其编辑基因组的能力；（2）针对crRNA进行改造和化学修饰，以增强其在细胞内的稳定性；（3）针对修复模板DNA进行分子设计和优化，以增加细胞内可供HDR修复途径利用的供体DNA含量。

近期，该项研究以“Strategies for Enhancing the Homology-directed Repair Efficiency of CRISPR-Cas Systems”为题发表在国际知名期刊《The CRISPR Journal》（中科院二区）上 。期刊《The CRISPR Journal》是目前唯一一份致力于基因编辑科学和应用的同行评议出版物，年刊文量仅50余篇。该期刊旨在介绍基因编辑方面的优秀研究成果，是国际前沿原创科研成果备受瞩目的展示平台。

该荐研究得到国家自然科学基金、湖北省自然科学基金等项目的资助。

论文链接：https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/crispr.2021.0039